Cronaca Calambrone

Dall’associazione ARSACS ODV un sostegno per i pazienti che aderiscono al progetto europeo PROSPAX

Il progetto Prospax, di cui la Fondazione Stella Maris è capofila, riguarda la ricerca sull’atassia spastica di Charlevoix-Saguenay

L’IRCCS Fondazione Stella Maris è riferimento nazionale della ricerca sull’atassia spastica di Charlevoix-Saguenay, meglio conosciuta come ARSACS, una malattia rara causata da un’anomalia genetica del gene SACS che comporta un progressivo danno del sistema nervoso centrale e periferico e per cui sono ad ora possibili solo trattamenti palliativi.
Per questa malattia, per conoscerne meglio evoluzione e storia naturale, è in corso da un anno il progetto europeo PROSPAX coordinato per tutta l’Italia dal dottor Filippo M. Santorelli, responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Medicina Molecolare e di Neurogenetica delle Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative dell’IRCCS Fondazione Stella Maris di Calambrone. All’IRCCS Fondazione Stella Maris si eseguono tutte le valutazioni previste dal progetto, che richiedono la presenza del paziente un paio di giorni e danno l’opportunità di una conoscenza mutimodale alla storia naturale di ARSACS.

“Per favorire l’accesso al progetto PROSPAX del maggiore numero possibile di pazienti - spiega il dottor Santorelli - era necessario sostenere almeno in parte le spese di trasferimento cui vanno incontro i pazienti italiani dalla loro residenza a Calambrone. Anche se PROSPAX è importante in primis per tutti i pazienti, in questi tempi di crisi, anche spostamenti per motivi sanitari rappresentano un peso economico per le famiglie. Grazie all’associazione ARSACS ODV che ha contribuito con il corrispettivo del 5×1000 raccolto nel 2019, i pazienti avranno questo sostegno in più”. 

ARSACS ODV è una importante realtà del Terzo settore. E’ l’associazione promotrice in Italia e in Europa del Registro internazionale di malattia dei pazienti di Arsacs. Uno strumento fondamentale che facilita l’incontro fra i ricercatori e i pazienti che desiderano essere contattati per partecipare a trial clinici.  Il registro dei pazienti inoltre consentirà di comprendere la dimensione del fenomeno e aggregare interesse per eventuali futuri test di ricerca che possano condurre allo sviluppo di nuovi farmaci.
Il progetto europeo PROSPAX, la cui durata è triennale, vuole definire gli elementi multimodali della storia naturale di ARSACS per aprire la strada a più realistiche misure di malattia modificabili da futuri interventi terapeutici, meglio se nati dal continuo scambio ricercatore-clinico-pazienti.

Come sottolinea il dottor Filippo Santorelli: “Per il ricercatore è fondamentale conoscere cosa è importante per il paziente. Un domani, quando potremo disporre di prospettive farmacologiche, i dati di PROSPAX saranno preziosi per comprendere come combattere al meglio la  malattia”. 

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